การรักษาใหม่และที่จะเกิดขึ้นสำหรับโรคไมเซลล์ผิวหนังขั้นต้น

การบำบัดรักษาเฉพาะสำหรับโรคกระดูกเชิงกรานปฐมภูมิ (PMF) คือการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด แต่การบำบัดนี้เหมาะสำหรับผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูงและปานกลางเท่านั้น แม้ในกลุ่มนี้อายุและเงื่อนไขทางการแพทย์อื่น ๆ สามารถเพิ่มความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการปลูกถ่ายอย่างมีนัยสำคัญทำให้น้อยกว่าการรักษาความคิด นอกจากนี้ไม่ใช่ทุกคนที่มี PMF ที่มีความเสี่ยงสูงและปานกลางจะมีผู้บริจาคเซลล์ต้นกำเนิดที่เหมาะสม (พี่น้องที่ตรงกันหรือผู้บริจาคที่ไม่สัมพันธ์กัน) ขอแนะนำให้คนที่มีความเสี่ยงต่ำ PMF ได้รับการรักษาเพื่อลดอาการที่เกี่ยวข้องกับโรค

บางทีแพทย์ของคุณได้ให้คำแนะนำว่าการปลูกถ่ายไม่ได้เป็นทางเลือกที่ดีที่สุดสำหรับคุณหรือไม่สามารถระบุผู้บริจาคที่เหมาะสมได้หรือคุณไม่สามารถทนต่อการบำบัดด้วยวิธีอื่น ๆ ในขั้นแรกสำหรับ PMF ได้ ธรรมชาติคำถามต่อไปของคุณอาจจะมี - สิ่งที่ตัวเลือกการรักษาอื่น ๆ ที่มีอยู่? โชคดีที่มีการศึกษาต่อเนื่องจำนวนมากพยายามหาทางเลือกในการรักษาเพิ่มเติม เราจะทบทวนยาบางอย่างในเวลาสั้น ๆ

สารยับยั้ง JAK2

Ruxolitinib ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง JAK2 เป็นเป้าหมายแรกที่ได้รับการระบุไว้สำหรับ PMF การกลายพันธุ์ในยีน JAK2 มีส่วนเกี่ยวข้องกับการพัฒนา PMF

Ruxolitinib เป็นวิธีการรักษาที่เหมาะสมสำหรับคนที่มีการกลายพันธุ์ที่ไม่สามารถรับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดได้ โชคดีที่พบว่ามีประโยชน์แม้ในคนที่ไม่มีการกลายพันธุ์ของ JAK2 มีงานวิจัยที่กำลังพัฒนากำลังมองหาเพื่อพัฒนายาที่คล้ายคลึงกัน (ยา IAK inhibitors อื่น ๆ) ที่สามารถใช้ในการรักษา PMF รวมทั้งการรวมยา ruxolitinib กับยาอื่น ๆ

Momelotinib เป็นอีกตัวยับยั้ง JAK2 ที่กำลังศึกษาในการรักษา PMF การศึกษาในช่วงต้นตั้งข้อสังเกตว่า 45 เปอร์เซ็นต์ของผู้ที่ได้รับ momelotinib มีการลดขนาดของม้าม ประมาณครึ่งหนึ่งของคนที่ศึกษาได้รับการปรับปรุงในโรคโลหิตจางของพวกเขาและมากกว่าร้อยละ 50 มีความสามารถในการหยุดการรักษาด้วยการถ่ายเลือด การลดลงของเกล็ดเลือด (เกล็ดเลือดต่ำ) อาจพัฒนาและสามารถ จำกัด ประสิทธิภาพได้ ในการศึกษาระยะที่ 3 เพื่อหาบทบาทในการรักษา PMF ยา Momelotinib จะถูกนำมาเปรียบเทียบกับ ruxolitinib

ยา Immunomodulatory

Pomalidomide เป็นยาภูมิคุ้มกัน (ยาที่ปรับเปลี่ยนระบบภูมิคุ้มกัน) เกี่ยวข้องกับ thalidomide และ lenalidomide โดยทั่วไปยาเหล่านี้จะได้รับกับ prednisone (ยาสเตียรอยด์)

Thalidomide และ lenalidomide ได้รับการศึกษาในฐานะตัวเลือกการรักษาใน PMF แล้ว ถึงแม้ว่าทั้งคู่จะแสดงผลประโยชน์ แต่การใช้งานมักถูก จำกัด ด้วยผลข้างเคียง Pomalidomide ได้รับการพัฒนาเป็นตัวเลือกที่เป็นพิษน้อยกว่า ผู้ป่วยบางรายมีอาการโลหิตจางดีขึ้น แต่ไม่มีผลต่อขนาดของม้าม มีประโยชน์อย่าง จำกัด นี้มีการศึกษาต่อเนื่องเกี่ยวกับการรวม polmalidomide กับตัวแทนอื่น ๆ เช่น ruxolitinib สำหรับการรักษา PMF

ยาเสพติด Epigenetic

ยาเสพติด Epigenetic เป็นยาที่มีอิทธิพลต่อการแสดงออกของยีนบางอย่างแทนที่จะเป็นการเปลี่ยนแปลงทางร่างกาย ยากลุ่มหนึ่งในบรรดายาเหล่านี้ ได้แก่ ยาลดฮอร์โมน hypomethylating ซึ่งรวมถึง azacitidine และ decitabine ปัจจุบันยาเหล่านี้ใช้เพื่อรักษาโรค myelodysplastic การศึกษาเกี่ยวกับบทบาทของ azacitidine และ decitabine อยู่ในขั้นตอนแรก ยาอื่น ๆ ได้แก่ เอนไซม์ histone deacetlyase (HDAC) เช่น givinostat และ panobinostat

everolimus

Everolimus เป็นยาที่จัดว่าเป็นตัวยับยั้ง mTOR kinase และ immunosuppressantองค์การอาหารและยา (FDA) ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาโรคมะเร็งหลายชนิด (มะเร็งเต้านมมะเร็งไตเนื้องอก neuroendocrine ฯลฯ) และเพื่อป้องกันการปฏิเสธอวัยวะในคนที่ได้รับการปลูกถ่ายอวัยวะ (ตับหรือไต) Everolimus รับประทานทางปาก การศึกษาในช่วงต้นแสดงให้เห็นว่าสามารถลดอาการ, ขนาดของม้าม, โรคโลหิตจาง, จำนวนเกล็ดเลือดและการนับเม็ดเลือดขาว

Imetelstat

Imetelstat ได้รับการศึกษาในโรคมะเร็งหลายชนิดและ myelofibrosis ในการศึกษาในช่วงต้นทำให้เกิดการให้ความชรา (อาการที่คนตายและอาการของ PMH) ในบางคนที่มี PMF ระดับปานกลางหรือมีความเสี่ยงสูง

หากคุณไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วยวิธีแรกให้ลงทะเบียนเรียนในการทดลองทางคลินิกเพื่อให้คุณสามารถเข้าถึงการบำบัดใหม่ได้ ปัจจุบันมีการทดลองทางคลินิกกว่า 20 ครั้งเพื่อประเมินตัวเลือกการรักษาสำหรับผู้ที่เป็นโรคกระดูกพรุน คุณสามารถปรึกษาเรื่องนี้กับแพทย์ของคุณได้